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肉眼難見的「奈米鑽石」變視力救星! 台灣成功修正罕病視網膜突變
肉眼難見的「奈米鑽石」變視力救星!  台灣成功修正罕病視網膜突變

▲陽明大學團隊成功以奈米鑽石作為載體,遞送基因剪輯組件修正突變基因。(照/陽明大學提供)

匯流新聞網記者陳鈞凱/台北報導

先天性視網膜裂損症(XLRS)是一種嚴重的視網膜退化遺傳疾病,大部分都發生在10歲左右男童,罹病會造成視網膜剝離,導致視力永久喪失。陽明大學今(28)日發表最新研究成果,成功以「奈米鑽石」作為載體,直接遞送基因剪輯組件修正突變基因,把「壞掉的組織換成正常的」,為基因治療開啟一線希望。

陽明大學藥理所教授邱士華表示,先天性視網膜裂損症發病率約5千分之1至2萬5千分之1,目前已知RS1基因突變是造成先天性視網膜裂損症發生的重要原因,但現有的藥物基因治療方式,仍然出現病患治療2年後視力皆無明顯改善的情況,開發新式基因治療有其迫切性。

邱士華及其研究團隊,去年利用誘導性幹細胞(iPS),成功建立先天性視網膜裂損症病人的誘導性幹細胞,且進一步成功分化為立體3D視網膜類器官(XLRS-iPS Organoids),並證實CRISPR/Cas9基因編輯技術能夠應用在這樣的視網膜類器官中,開啟了利用基因編輯技術治療先天性視網膜裂損症的可能性。

研究團隊進一步與交通大學分子生物與生物工程研究所教授張家靖、成功大學微電子工程研究所教授曾永華合作,開發以奈米鑽石作為CRISPR基因編輯的非病毒載體。

邱士華指出,之所以看上鑽石做為載體,主要是考量其穩定性及生物相容性,大小僅5奈米的奈米鑽石,肉眼難見,卻有如太空梭一樣,可以遞送CRISPR/Cas9基因剪輯組件直接進行基因編輯,他形容,就像把壞掉的組織直接換成正常的,修正突變基因。

研究團隊初步已經在小鼠實驗中,確認其可行性,即將進入下一步的大動物實驗。研究成果亦發表於國際權威刊物《Advanced Science》(先進科學)上。

邱士華強調,國外曾以類腺病毒為載體,但效果並不好,國內開發的奈米鑽石載體,初步看來更便宜、也能多次修正基因,且可以延伸應用到夜盲症、其他視網膜病變之上,希望能在3到5年應用上市。

照片來源:陽明大學提供

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