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匯流新聞網記者陳鈞凱／台北報導

脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見遺傳性神經肌肉疾病，會影響神經系統中控制自主肌肉運動的能力，目前國內健保核准有藥可用，但打一針要價200多萬，病友原本爭取擴大給付到7歲以上患者最終遭健保打了回票，今（23）日由立委陪同召開記者會直呼用藥願望再度落空。對此，健保署回應，該款藥物是越小用藥效益越好，且病友要求的擴大範圍也恐排擠其他罕藥。

病友團體指出，根據健保署公開資料顯示，截至今年8月罕病專款預算仍有9.7億元未執行，若年底仍未用磬全數將退回繳庫，而過去4年來每一年都出現預算剩餘情形，又以2019年最為誇張，全年剩餘11.29億元未執行，2018年也有6.41億元未執行，呼籲健保會立案監督預算執行，政府必須信守承諾，加速罕病藥物審查效率及效能，不要讓病友無盡的失望。

健保署醫審及藥材組科長連恆榮表示，國內2020年持有重大傷病卡的罕病病友為1萬1771人，至2021年為1萬2241人，今年至6月底止則為1萬2524人；而過去3年的罕病專款預算，分別為71.66億元、76.01億元以及87.75億元，執行率則為98.4%、96.1%，以及推估今年執行率為93.4%，可見健保署在病友人數不斷增加下仍持續編增預算，照護罕病病友不遺餘力。

連恆榮強調，且健保為避免罕病病友使用的高額醫療費用受醫療費用總額排擠，自2005年起編列罕見疾病藥費專款，專款照顧所有罕病病友的藥費支出，今年預算數雖較去年增加11.74億元，但是這筆預算必須支應既有罕病病友用藥費用的成長、擴增罕藥的給付範圍以及收載新的罕藥，因為截至目前為止，就有14個成分罕藥正進行收載審查程序中，SMA藥品也在其中。

健保是從2020年7月1日開始給付用於治療SMA的Spinraza藥品，僅限「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7 歲」族群，至去年12月31日止，使用人數39人、申報藥費約5.1億元，每位病人平均每人年健保給付藥費為872萬元，最高為1470萬元，最低735萬元。

連恆榮說，該款藥物藥費高，健保核價為一針230萬元，第一年得打6針，之後每年打3針，臨床效益是主要考量，因為臨床證據顯示，年紀小的用藥效益比較好，相對的，7歲以上的病友效果比較不明顯、文獻顯示沒有顯著的進步，所以經今年2月17日「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議藥品部分第54次會議」討論，也認為藥費太昂貴，若擴增將排擠其他罕藥之收載，暫不修訂給付規定。

健保署表示，將持續與廠商協議，以合理具醫療效益的方案納入健保給付，也期盼罕病病友團體能了解健保署在處理健保資源時必須考量病人、醫界以及藥界等多面向需求的難處，能以夥伴關係的態度提出對健保資源最佳運用的建議，並能與健保署站在同一陣線上，共同向藥廠爭取最優惠價格，也再次呼籲藥商應基於社會責任，關照罕病病友。

照片來源：示意照／翻攝自Pexels

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