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蕭乃彰／蕭中正醫療體系營運長

美國波士頓的兩家醫學研究中心正進行一項全球性的臨床人體試驗，研究一種試驗性的藥物是否能幫助患有一種致命疾病的患者來延長生命。Dana-Farber 癌症研究所以及波士頓大學醫學院的 Boston Medical Center，是參與這項第3期確認性AFFIRM-AL臨床試驗的主要醫學中心。該試驗測試由Prothena Biosciences公司所研製的試驗性藥物birtamimab，用於AL類澱粉樣變晚期（Mayo第四期）的患者。

AL類澱粉樣變症 (AL amyloidosis)是一種名為漿細胞的免疫細胞, 異常產生大量輕鏈免疫球蛋白 amyloid light chain (AL)，這些蛋白錯誤折疊並聚集在一起形成類澱粉聚集物。由於人體是無法分解這些聚集物，這些類澱粉聚集物會隨血管流動來損害細胞，並沉積在心臟、腎臟、肝臟、和其他重要的器官及神經系統中，進而引發致命性的疾病，可能導致器官衰竭及死亡。

AL 類澱粉沉積症的成因目前尚不完全明瞭，但它與骨髓中漿細胞的異常增生有關。診斷 AL 類澱粉沉積症通常需要結合血液和尿液檢查、影像學檢查、和組織活檢。而在治療方面，主要目的是減少異常蛋白質的產生，通常會採用化療藥物或幹細胞移植來控制病情發展，然而大多數的治療，對於晚期已經沉積在重要器官內的類澱粉是無效的。

「對於AL類澱粉樣變症而言，及早和準確的診斷，對於取得積極的治療效果是至關重要。」Boston Medical Center和波士頓大學醫學院澱粉樣變中心主任Dr. Vaishali Sanchorawala醫生指出，「降低輕鏈蛋白的產生，和清除重要器官中的類澱粉沉積，是希望改善整體生存率的重要門檻。」

可是AL類澱粉樣變症是一種難以識別和診斷的疾病。其症狀取決於受影響的器官受損的程度，而且且許多臨床症狀是類似於其他更常見的疾病，這也是為什麼患者在可能已經多次就診，但卻一直無法確診為AL類澱粉樣變症，而這段期間器官仍持續惡化，其中心臟是最常受影響的器官，其次是腎臟。

最初症狀可能輕微的，但隨著錯誤折疊的輕鏈蛋白聚集為類澱粉並在體內沉積，不可避免地造成器官的損傷，疾病就可能達到一個症狀快速加劇的臨界點，並可能是致命的。這種病程快速的發展也解釋了為何患者早期感覺良好，但很快會出現嚴重且不可逆的病情。

全球估計有6萬至12萬人患有Mayo第四期的AL類澱粉樣變症；醫學界有幾個分期分類系統，其中一個用於預後的分類系統是Mayo 2012分期系統，該系統使用特定的檢測來確定新診斷患者的病情階段。該分類系統將Mayo第四期定為病情最嚴重的階段，對於處於這一晚期的患者，治療選擇非常有限，而正在研究開發中的birtamimab，是一種針對顯著心臟受損的AL類澱粉樣變症患者的實驗性藥物。

Birtamimab是一種人源化抗類澱粉單克隆抗體(humanized anti-amyloid monoclonal antibody)，主要的機轉是阻止錯誤折疊的輕鏈蛋白形成纖維，並清除積聚導致器官功能障礙和衰竭的類澱粉。由波士頓兩家醫學中心主導的AFFIRM-AL臨床試驗，正是在評估birtamimab在清除類澱粉沉積物的效果，以及是否能夠提高晚期AL類澱粉樣變症的患者，尤其是有顯著心臟病變者的生存率，以期能顯著改善其生活品質與整體身體的機能。

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照片來源：unsplash示意圖

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