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CNEWS匯流新聞網記者劉慧卿／台北報導

國內頂尖新藥公司安成生技（6610-TW）旗下專為罕見疾病「表皮分解性水皰症」（Epidermolysis Bullosa，俗稱泡泡龍症）所開發的創新藥物 AC-203，目前正推進至全球二/三期臨床試驗的最後階段。隨著試驗進入尾聲，市場高度聚焦預計於今年第四季迎來的關鍵解盲成果。若數據順利達標，不僅有望成為全球首款針對單純型泡泡龍的核准藥物，更將全面啟動國際大廠的全球授權及後續藥證申請佈局。

全球萬名患者長期無藥可醫 龐大醫療需求推升千億商機

泡泡龍症是一種痛苦且致命率高的遺傳性罕見疾病，全球患者數約達 50 萬人。其中，「單純型」（EBS）佔整體患者比例約 70%（約 35 萬人），「失養型」（DEB）」約佔四分之一，由於病灶常發生於皮膚表面，「單純型」（EBS）雖然死亡率相對較低，但頻繁的水泡與劇烈疼痛對患者的生活品質造成極大困擾，且長期面臨「無藥可根治」的窘境。

目前患者僅能透過高昂的特殊敷料或症狀護理來減輕痛苦，每年醫療與護理成本高達數十萬美元。根據第三方市場研究報告預估(coherent Market Insights 2023 CMI Analysis)，單純型泡泡龍的藥物市場規模至 2030 年可達到 40 億美元。安成生技的滲透率有望達到50%以上約占20-15億美元份額，參考國際同類型或基因療法的極高定價策略（部分基因療法要價甚至高達百萬美元），AC-203 未來上市後的合理藥價與市場滲透率，具備相當寬廣的成長與商業化空間。

安成生技日前舉辦的全球線上國際研討會中，邀請了多位美國及歐洲知名的皮膚科權威醫師（KOL）參與，會中專家對於 AC-203 在臨床上展現的卓越癒合力給予高度認可。美國西北大學費恩伯格醫學院皮膚科暨小兒科教授 Amy S. Paller會中提到一句極具影響力話語，「Gamechanger for our patients with EB Simplex. It’s certainly looks great in the trials that 」即「這對我們單純型泡泡龍（EB Simplex）的患者來說是一大突破（改變遊戲規則），它在臨床試驗中的表現確實非常棒。」

安成生技指出，公司在海外特別是醫療專業領域的知名度與認可度極高，不僅是因為產品切中病理核心，更實踐了企業社會責任（ESG），獲得國內外病友團體與醫界的大力支持。

延伸佈局「失養型」適應症 擴大產品線價值

除了主攻的單純型外，業者也同步積極拓展至其餘佔比約 20% 至 30%、病況更為嚴重的「失養型」（Dystrophic EB）市場。失養型患者因傷口反覆沾黏不易結疤、長期呈開放性狀態，極易感染並衍生皮膚癌風險。

而「失養型遺傳性表皮分解性水皰症」（DEB）的傷口通常更加難以癒合，也伴隨長期疼痛；重度 DEB 患者長期甚至可能發展為皮膚鱗狀細胞癌，因此目前仍存在高度未被滿足的醫療需求。雖然目前 DEB 已有部分治療方式，但部分療法涉及局部基因或細胞治療，不僅治療取得受到限制，相關治療成本也可能高達每年數十萬甚至上百萬美元。

安成生技近期也宣布收到美國食品藥物管理局（FDA）針對旗下新藥 AC-203 未來治療「失養型遺傳性表皮分解性水皰症（DEB）」所提供的 Type C 會議紀錄。同時已完成與美國 FDA 的法規諮詢，獲得正面且具體的回應。未來計畫利用單純型累積的臨床數據為基礎，直接開展二/三期臨床試驗，預計最快於 2027 年下半年正式啟動。透過同一套技術平台延伸至不同適應症，有助於堆疊藥物整體的商業價值。

國際授權洽談熱絡 已與7家大廠展開深度接觸

隨著 AC-203 臨床進展接近收割期，安成生技在商務授權（Licensing-out）也取得實質進展。目前已知全球已有 7 家國際級藥廠表達高度合作意願，其中 5 家已簽署保密協議（CDA），並有 3 家正在進行實質盡職調查。

安成生技表示，公司現階段的戰略核心為尋求「全球授權」，藉由國際大廠的資源與通路加速產品推向全球市場。隨著今年第四季解盲數據揭曉，已經授權地區:如中國、日本、韓國等區域，也將迎來數百萬美元的里程碑金入帳，歐美主力市場的授權談判也將加速發酵。

美國 PRV 政策加持 財務與授權潛力備受矚目

值得注意的是，受惠於美國重啟「罕見兒科疾病優先審查憑證」（PRV）計畫，若新藥順利取得藥證，將可獲得一張能將新藥審查期由 10 個月縮短至 6 個月的加速通行證。

市場分析指出，PRV 不僅能協助新藥更快速搶佔市場商機，其在市場上更具備高度流通與轉售變現的價值（近年成交行情約落在 2 億美元之間）。在台灣目前新藥公司以仁新及安成最有機會取得PRV資格，兩家公司目前仁新(6696-TW)市值約1500億台幣對比安成(6610-TW)市值約83億台幣，相較之下若順利出售價值約2億美元PRV憑證，對安成將帶來極為顯著的財務挹注與股東權益提升。

總結來說，安成生技（6610-TW）正站在罕見疾病新藥開發的關鍵轉折點。隨著第四季解盲倒數計時，市場正密切關注這項具有社會公益（ESG）與龐大商業潛力的醫療突破，並期待其引領台灣生技實力再次站上國際舞台。

照片來源：CNEWS匯流新聞網資料照片

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