660萬SMA藥8月取消限制 救命藥問世背後「台灣小鼠」成功臣! - 匯流新聞網

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660萬SMA藥8月取消限制 救命藥問世背後「台灣小鼠」成功臣!

660萬SMA藥8月取消限制 救命藥問世背後「台灣小鼠」成功臣! 5

CNEWS匯流新聞網記者陳鈞凱/台北報導

罕病律師陳俊翰生前積極爭取「脊髓性肌肉萎縮症(SMA)」藥品的全面給付,健保8月正式放寬用藥限制,讓病人免負擔每人每年約新台幣660萬的天價藥費。而SMA藥物的研發路程,背後其實有台灣出一份力,因為台灣2000年研發出全球第一個的SMA小鼠模式,奠定SMA致病機轉與藥物研發開始。

健保是從8月起放寬SMA用藥限制,擴增至只要是在18歲以下發病確診的病友就可以用藥,預估約250名病人受惠,健保藥費支出則增加19億元。

被稱為「台灣SMA之父」的高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒神經科教授鐘育志表示,SMA是一種單一SMN1基因變異導致神經肌肉退化的罕見疾病,患者會因運動神經元持續性退化,影響坐立、行走、說話與吞嚥功能,嚴重甚至無法自主呼吸而死亡。

如果將台灣SMA醫療史比喻為樹木的成長,從2000年台灣研究團隊研發出全球第一個SMA小鼠模式,奠定SMA致病機轉與藥物研發開始,可以說是「樹苗成長期」。

台大醫院神經部教授蔡力凱強調,這個國際通稱「Taiwan model」的SMA台灣模式小鼠,是名符其實的「台灣之光」,台大醫院團隊也以此SMA小鼠,陸續在國際發表多篇重要學術論文,引發討論,隨後各國陸續研發更多SMA藥物,最後2017年起開始SMA藥物恩慈治療的提供。

鐘育志曾收治一名10歲的小病人,從每天24小時臥床、配戴呼吸器,到4、5歲接受恩慈治療後,逐漸不再全天依賴呼吸器,甚至可以經常出門旅遊、露營,就是隨著藥物進展受惠的最實際例子。

鐘育志說,健保從2020年開始分階段給付SMA藥物,並於今年8月開花結果,解除過去「3歲以下確診」與「上肢運動功能RULM≧15分」的兩大門檻,全面擴大給付,等於幫助全台灣約400名病友都有機會獲得治療,這是醫學、政府、病患及家屬與眾人齊心合力的功勞,幫助病友翻轉命運。

中國醫藥大學兒童醫院副院長周宜卿說,8月的放寬用藥,讓許多本已不抱希望的病友,重燃希望,該院近來就有20多歲女性病友來諮詢,因為小時候走路容易跌倒,檢查確診為SMA的她,兄弟姊妹已有人久等不到SMA藥物而過世,讓她原本不敢懷抱希望,後來看到健保全給付的新聞,才重燃希望。

周宜卿強調,隨著醫藥進展,SMA藥物不但能「幫病程踩煞車」,真實世界的臨床觀察甚至發現有機會讓運動功能進步,不論是新生兒、嬰幼兒、青少年或是成人病患,都可以與醫師討論用藥選擇,給自己一次機會。

照片來源:CNEWS資料照

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