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CNEWS匯流新聞網記者陳鈞凱／台北報導

罕病律師陳俊翰生前積極爭取「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」藥品的全面給付，健保8月正式放寬用藥限制，讓病人免負擔每人每年約新台幣660萬的天價藥費。而SMA藥物的研發路程，背後其實有台灣出一份力，因為台灣2000年研發出全球第一個的SMA小鼠模式，奠定SMA致病機轉與藥物研發開始。

健保是從8月起放寬SMA用藥限制，擴增至只要是在18歲以下發病確診的病友就可以用藥，預估約250名病人受惠，健保藥費支出則增加19億元。

被稱為「台灣SMA之父」的高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒神經科教授鐘育志表示，SMA是一種單一SMN1基因變異導致神經肌肉退化的罕見疾病，患者會因運動神經元持續性退化，影響坐立、行走、說話與吞嚥功能，嚴重甚至無法自主呼吸而死亡。

如果將台灣SMA醫療史比喻為樹木的成長，從2000年台灣研究團隊研發出全球第一個SMA小鼠模式，奠定SMA致病機轉與藥物研發開始，可以說是「樹苗成長期」。

台大醫院神經部教授蔡力凱強調，這個國際通稱「Taiwan model」的SMA台灣模式小鼠，是名符其實的「台灣之光」，台大醫院團隊也以此SMA小鼠，陸續在國際發表多篇重要學術論文，引發討論，隨後各國陸續研發更多SMA藥物，最後2017年起開始SMA藥物恩慈治療的提供。

鐘育志曾收治一名10歲的小病人，從每天24小時臥床、配戴呼吸器，到4、5歲接受恩慈治療後，逐漸不再全天依賴呼吸器，甚至可以經常出門旅遊、露營，就是隨著藥物進展受惠的最實際例子。

鐘育志說，健保從2020年開始分階段給付SMA藥物，並於今年8月開花結果，解除過去「3歲以下確診」與「上肢運動功能RULM≧15分」的兩大門檻，全面擴大給付，等於幫助全台灣約400名病友都有機會獲得治療，這是醫學、政府、病患及家屬與眾人齊心合力的功勞，幫助病友翻轉命運。

中國醫藥大學兒童醫院副院長周宜卿說，8月的放寬用藥，讓許多本已不抱希望的病友，重燃希望，該院近來就有20多歲女性病友來諮詢，因為小時候走路容易跌倒，檢查確診為SMA的她，兄弟姊妹已有人久等不到SMA藥物而過世，讓她原本不敢懷抱希望，後來看到健保全給付的新聞，才重燃希望。

周宜卿強調，隨著醫藥進展，SMA藥物不但能「幫病程踩煞車」，真實世界的臨床觀察甚至發現有機會讓運動功能進步，不論是新生兒、嬰幼兒、青少年或是成人病患，都可以與醫師討論用藥選擇，給自己一次機會。

照片來源：CNEWS資料照

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